SK바이오팜이 26일 뇌전증 신약 ‘엑스코프리TM(XCOPRI, 성분명: 세노바메이트, Cenobamate)’의 미국 FDA(식품의약국) 시판 허가를 기념해 기자간담회를 개최했다.

SK바이오팜이 개발한 엑스코프리는 성인 뇌전증 환자의 부분 발작 치료제로 지난 21일(미국 현지시간) 미국 FDA로부터 시판 허가를 받았다.

엑스코프리는 성인 환자의 부분 발작 치료제로서 미국 관련 법 절차에 따라 최종 검토를 거쳐 2020년도 미국 전역에 출시될 예정이다.

이날 기자간담회에는 SK바이오팜 조정우 사장과 박정신 임상개발실장이 참석해 엑스코프리의 주요 임상결과를 바탕으로 미국 FDA 승인에 대한 의의와 향후 글로벌 진출 계획에 대해 공유했으며 서울대학교 이상건 교수가 뇌전증의 치료 현황에 대해 설명했다.

첫번째 세션을 맡은 SK바이오팜 조정우 사장은 “엑스코프리의 FDA 승인은 대한민국 제약 산업에 한 획을 그은 주요한 역사로 기록될 것”이라며 “엑스코프리는 국내 제약사에서 신약 후보물질의 발굴부터 임상 개발 및 판매 허가 신청까지 기술수출 없이 독자적으로 진행한 첫 사례로써 치료제의 효과 및 안전성 등이 세계 수준의 기술을 충족했음을 의미한다”고 설명했다.

또 그는 “이로써 SK바이오팜은 수면장애 치료제 수노시(Sunosi)에 이어 엑스코프리까지 국내 최초로 FDA 승인 혁신 신약을 2개 보유한 유일한 제약사가 됐다”며 “이제 국내에서도 글로벌 제약사와 어깨를 나란히 할만큼 혁신 신약 개발에 대한 경험과 노하우가 쌓인 국내 토종 제약사가 탄생한 것”이라고 강조했다.

회사측에 따르면 엑스코프리는 2020년 2분기 내에 미국 시장 출시를 목표로 하고 있으며 SK바이오팜의 미국 법인 SK라이프사이언스가 판매와 마케팅을 직접 맡을 예정이다. SK라이프사이언스는 현재 마케팅 전략 수립을 완료했으며 미국 전역에 빠른 정착을 위해 영업망 구축에 박차를 가하고 있다.

두번째 세션에서 서울대학교 이상건 교수는 뇌전증 치료 현황과 수요에 대해 설명했다.

이상건 교수에 따르면 만성 신경계 질환인 뇌전증은 뇌신경 세포의 일시적 불규칙적 이상 흥분 현상에 의해 특정한 유발요인 없이 경련이나 발작이 반복되는 질환으로 크게 전신발작과 부분발작으로 분류한다.

전신발작은 대뇌 양쪽 반구의 광범위한 부분에서 시작되는 발작을 의미하며 부분발작은 대뇌겉질의 일부분에서 시작되는 신경세포의 과흥분성 발작을 의미한다. 미국 질병통제예방센터(CDC)의 최신 통계에 따르면 전세계적으로 뇌전증 환자수는 약 6500만명에 달하며 매년 약 2만명의 환자가 새롭게 뇌전증으로 진단을 받는 것으로 알려져 있다.

이상건 교수는 “뇌전증은 한가지 약물로 조절이 쉽지 않아 여러 치료제를 병용 투여하는 경우가 대부분”이라며 “기존 뇌전증 치료제의 미충족 수요(unmet needs)로 치료가 어려웠던 난치성 뇌전증 환자에서 엑스코프리가 새로운 치료 옵션이 될 수 있을 것으로 기대한다”고 전했다.

이어서 세번째 세션에서는 SK바이오팜 박정신 임상개발실장이 연자로 나서 이번 미국 FDA 허가에 바탕이 된 ‘1-3개의 뇌전증 치료제를 복용중임에도 부분 발작이 멈추지 않는 환자들을 대상으로 한 2개의 무작위 이중맹검 위약대조 임상시험’과 ‘대규모 다기관 오픈라벨 안전성 임상 시험’에 대해 설명했다.

이 시험들은 미국과 유럽을 포함한 세계 여러 국가에서 실시됐다. 무작위 시험(Study 013, Study 017)에서 엑스코프리는 시험한 모든 용량에서 위약투여군 대비 통계적으로 유의미하게 발작 빈도를 낮춘 것으로 나타났다.

6주간의 적정 기간에 이어 6주간의 약물 치료의 유지기간 동안 연구가 진행된 첫 번째 임상시험(Study 013)에서는 참가자 가운데 최대 200mg을 복용한 환자들(n=113)의 발작 빈도 중앙값이 56% 감소했고 위약 투여군(n=108)에서 22%가 감소한 것과 비교해 통계적으로 유의미한 결과가 나타났다.

6주간의 적정 기간에 이어 12주간의 유지 기간으로 이루어진 두 번째 임상시험(Study 017)에서는 100mg(n=108), 200mg(n=109), 400mg(n=111)의 엑스코프리를 복용한 환자들의 발작 빈도 중앙값이 각각 36%, 55%, 55%의 감소했으며 이 또한 24% 감소한 위약 투여군(n=106) 대비 통계적으로 유의미한 결과다.

뿐만 아니라 두 임상 시험에서 약물 치료의 유지 기간 동안 통계적으로 유의미한 수의 환자들이 ‘완전발작소실’을 보였다. 약물 투약 기간 중에 발작이 발생하지 않는 ‘완전발작소실’은 환자의 일상이 정상으로 돌아간다는 것을 의미해 삶의 질을 향상 시킬 수 있는 가장 중요한 요소로 뇌전증 신약 선택에서 중요한 지표로 받아들여지고 있다.

첫 번째 임상시험(Study 013)에서 사후 분석에 의하면 28%의 환자들이 유지 기간 동안 완전발작소실을 보였으며 위약 투여군에서는 9%의 완전발작소실을 보였다. 두 번째 임상시험(Study 017)에서는 유지기간 동안 100mg, 200mg, 400mg 복용 환자들에서 각각 4%, 11%, 21%가 완전발작소실을 달성했으며 1%의 위약 투여군과 비교되는 결과가 나타났다.

박정신 임상개발실장은 “엑스코프리는 임상 시험을 통해 통계적으로 유의미한 수의 환자들이 유지기간 동안 발작이 발생하지 않는 ‘완전발작소실’을 확인했다”며 “이는 환자의 일상이 정상적으로 돌아간다는 것을 의미하는 것으로 환자의 삶의 질 향상에 크게 기여할 수 있을 것으로 기대된다”고 설명했다.

한편 글로벌 주요 국가 뇌전증 시장 규모는 약 54억달러(2018년)에 달하며 이 중에서 53%인 29억달러를 미국 시장이 차지하고 있다. 특히 미국 뇌전증 시장은 2024년까지 약 41억달러까지 성장할 것으로 전망된다. [파이낸셜신문=이광재 기자 ]